Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων – European Medicines Agency (EMA), δημοσίευσε χθες προσχέδιο του κατευθυντήριας γραμμής για μελέτες- βάσεις μητρώου – προς δημόσια διαβούλευση τριών μηνών. Το νέο σχέδιο καθοδήγησης στοχεύει στη βελτιστοποίηση της χρήσης μελετών που βασίζονται στο μητρώο ως πηγή πραγματικών στοιχείων.
Τα μητρώα ασθενών είναι βάσεις δεδομένων που περιέχουν ποσοτικά και ποιοτικά δεδομένα σχετικά με ασθενείς που επηρεάζονται από μια συγκεκριμένη κατάσταση.
Η κατευθυντήρια γραμμή εξετάζει μεθοδολογικές, νομικές και επιχειρησιακές πτυχές στη χρήση μελετών που βασίζονται στο μητρώο για να υποστηρίξει τη λήψη κανονιστικών αποφάσεων.
Οι ενδιαφερόμενοι καλούνται να στείλουν τα σχόλιά τους μέσω μιας ηλεκτρονικής φόρμας έως τις 31 Δεκεμβρίου 2020.
Μελέτες που βασίζονται σε μητρώα ασθενών δημιουργούν στοιχεία πραγματικού κόσμου που μπορούν να συμπληρώσουν τις γνώσεις που αποκτήθηκαν μέσω προ-κλινικών μελετών και κλινικών δοκιμών κατά την ανάπτυξη ενός φαρμάκου. Μελέτες που προέρχονται από μητρώα ασθενών μπορούν επίσης να παρέχουν πληροφορίες που είναι κρίσιμες για την κατανόηση των οφελών και των κινδύνων των φαρμάκων στην καθημερινή χρήση από ασθενείς και επαγγελματίες υγείας.
Η κατευθυντήρια γραμμή επικεντρώνεται σε μελέτες που βασίζονται σε μητρώα ασθενειών ή μητρώα καταστάσεων (δηλ. Μητρώα που χαρακτηρίζονται από την παρουσία ή την εμφάνιση συγκεκριμένης ασθένειας, χαρακτηριστικό ασθενούς που σχετίζεται με ασθένειες ή συγκεκριμένη κατάσταση) για την εξέταση της χρήσης, της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας των φαρμάκων που συνταγογραφούνται ή καταναλώνονται από ασθενείς που περιλαμβάνονται στο μητρώο.
Περιγράφει επίσης βασικά κανονιστικά ζητήματα που σχετίζονται με τη δημιουργία και τη διαχείριση των μητρώων ασθενών, τα οποία είναι σημαντικά για τη χρήση τους σε μελέτες που βασίζονται στο μητρώο.
Στο πλαίσιο της διαδικασίας διαβούλευσης, ο EMA φιλοξενεί ένα εικονικό εργαστήριο στις 19 Οκτωβρίου 2020 για να παρουσιάσει το σχέδιο κατευθυντήριας γραμμής σε βασικούς ενδιαφερόμενους. Το εργαστήριο παρέχει την ευκαιρία να συζητηθούν ερωτήσεις, προοπτικές σχετικά με τη χρησιμότητα του εγγράφου και πρόσφατη εμπειρία σε μεθοδολογικές πτυχές των μελετών που βασίζονται στο μητρώο. Η συνάντηση μπορεί να παρακολουθηθεί μέσω ζωντανής μετάδοσης στη σελίδα της εκδήλωσης .
Το προσχέδιο κατευθυντήριας γραμμής αναπτύχθηκε από την ομάδα εργασίας του EMA για την επιτροπή για τα μητρώα σε συνεννόηση με το Ευρωπαϊκό Ρυθμιστικό Δίκτυο Φαρμάκων . Το έγγραφο ενσωματώνει τα σχόλια που ελήφθησαν σε ένα έγγραφο συζήτησης σχετικά με μεθοδολογικά και λειτουργικά ζητήματα σχετικά με τη χρήση των μητρώων ασθενειών ασθενών για κανονιστικούς σκοπούς και απόψεις που αποκτήθηκαν κατά τη διάρκεια πέντε εργαστηρίων πολλών ενδιαφερόμενων μερών σχετικά με συγκεκριμένες ασθένειες.
Μετά τη δημόσια διαβούλευση, τα σχόλια των ενδιαφερομένων θα αναλυθούν και θα εξεταστούν στο τελικό έγγραφο που θα δημοσιευθεί το 2021.
Σημειώσεις
- Η μελέτη που βασίζεται στο μητρώο είναι μια έρευνα μιας ερευνητικής ερώτησης ή υπόθεσης χρησιμοποιώντας δεδομένα από (α) νέο ή υπάρχον μητρώο (-ies) για την πρόσληψη ασθενών και τη συλλογή δεδομένων. Μια μελέτη βάσει μητρώου μπορεί να είναι μια κλινική δοκιμή ή μια μη επεμβατική δοκιμή / μελέτη.
Δείτε και σε pdf την κατευθυντήρια γραμμή για τις μελέτες
